属于抑制嘌呤合成途径的细胞周期特异性药物，化学结构与次黄嘌呤相似， 因而能竞争性地抑制次黄嘌呤的转变过程。本品进入体内，在细胞内必须由磷酸 核糖转移酶转为6－巯基嘌呤核糖核苷酸后，方具有活性。通过负反馈作用抑制酰胺转移酶，干扰嘌呤核苷酸合成的 起始阶段，亦能抑制复杂的嘌呤间的相互转变，减少DNA合成所需的原料的供应，从而抑制肿瘤细胞的增值。巯基嘌呤主要用于治疗急性白血病，也可用于进行诱导缓解以及作为针对急性淋巴细胞性白血病和急性髓性白血病维持治疗的部分用药。此外，巯基嘌呤还可用于慢性粒细胞性白血病的治疗。